第5章 基因编辑技术在治疗罕见遗传病中的最新进展与挑战（2 / 2）
（四）在其他罕见遗传病中的应用实例
列举其他如杜氏肌营养不良、血友病等罕见病的治疗研究进展。
三、CRISPR技术治疗罕见遗传病的最新进展
（一）提高编辑效率和准确性
新的改良策略和技术手段，如优化gRNA设计、使用高保真Cas蛋白等。
（二）体内基因编辑的发展
通过病毒载体或纳米颗粒等将编辑工具递送到体内进行基因修复。
（三）联合治疗策略
与其他治疗方法（如细胞治疗、基因治疗）相结合，提高治疗效果。
四、面临的挑战
（一）脱靶效应
探讨脱靶编辑可能导致的潜在风险和应对策略。
（二）伦理问题
涉及人类生殖细胞编辑、基因编辑婴儿等伦理争议和规范。
（三）免疫反应
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